怎么看待武科大两位教授利用CAR-T疗法治疗艾滋病，获得重大突破，并获批发明专利？

心尊门

武科大两位教授治疗艾滋病新方法获批发明专利-中新网 [图片] [图片] [图片]

孔子世家

大家都知道治疗HIV最大的问题是HIV病毒可以跑进细胞的基因组中躲起来，用药物进行抗病毒治疗可以抑制细胞产生病毒颗粒但是没办法清除细胞里面的HIV基因，所以只要一停药就会反弹。


CAR-T技术其实就是用基因工程改造T细胞，让T细胞去认识以前他不认识的东西，然后让免疫系统杀掉他。  
同样的，CART也可以用来帮助T细胞免受残害。 CART抗HIV基本上就是让HIV感染不了CD4。很多年前就有人用基因工程改造T细胞的CCR5和CXCR4相应区域。CCR5最近很热门大家都懂得。
然而问题在于，一开始CART-CCR5△32确实可以成功把HIV打到检测不到的水平，但是最后病毒还是会反弹，这种CART对反弹的病毒抑制效果就不怎么样了。 我不太清楚具体技术细节，目前大概就是这个进展水平。
另一个可以保护T细胞的小玩意叫做C46。去年就有一个往CD4细胞里加上C46的设计，用C46保护T细胞不被HIV感染。
这个课题组做了非人灵长类动物模型，不过似乎也有同样的问题，就是把CART和抗病毒药物（联合抗病毒combined antiretroviral therapy缩写是cART, o(╯□╰)o）联用，撤掉抗病毒药物后病毒会反弹，并没有彻底治愈。


而且还有个挺让人担心的问题是，HIV病毒会感染很多细胞，用了CART之后，这些细胞也可能会被调动起来的免疫系统杀掉。
然而，有些细胞不能轻易杀掉啊。。
大家都知道HIV细胞会入脑，导致一系列认知障碍，被感染的胶质细胞能随便杀掉么？
目前的说法是，T细胞极难入脑，但是也有不同意见。比方说同样是去年这篇CART文章就观察到猴子脑中的病毒拷贝数下降，尽管由于样本量较少没有通过统计检验。
到底CART调动起来的免疫系统会对病人的大脑做点啥，现在并不清楚。




参考文献原文
https://journals.plos.org/plospathogens/article?id=10.1371/journal.ppat.1006753

中大也有类似的研究，说实话我不太理解他的入组标准---可能是我段位不够。。。。

Receiving HAART more than 6 months HIV viral-load < 50 copies/ml

正在接受抗病毒治疗，血液内检测不到HIV拷贝，那病人为啥还要接受这么激进的治疗呢。
一般的思路不应该从抗病毒失败，死马当活马医的病人开始么。，
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03240328

孔子世家

首先我看到这个新闻是欣喜的，因为CAR-T疗法是靠谱的，是有多年研究基础的，至少比南科大那位靠谱太多。
CAR-T即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。
https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/research/car-t-cells引用于美国国家癌症研究中心。
CAR-T疗法大致可以分成以下几个步骤：
1、分离   从病人身上分离免疫T细胞。
2、修饰   用基因工程即使给T细胞加入一个能识别病变细胞（如肿瘤细胞、携带艾滋病毒的细胞）并同时激活T细胞的嵌合抗体，也即制备CAR-T细胞。此过程通常借助病毒来实现，他们能够在T细胞的DNA上嵌入能够表达出此种抗原蛋白质的基因。这使得经过改造的T细胞能够识别具有此种抗原的病变细胞。
3、扩增    体外培养，大量扩增CAR-T细胞。一般一个病人需要几十亿上百亿。将经过改造的T细胞（CAR-T细胞）放在实验室中培养14天左右，以便产生几十亿的同样的细胞。在接受CAT细胞之前，往往需要患者通过化疗杀死体内的一些白细胞，以便更好的接受CAR-T细胞。
4、回输    把扩增好的CAR-T细胞回输到病人体内。它们会在患者体内继续繁殖，寻找需要攻击的肿瘤细胞、或者携带艾滋病毒的细胞。并且不会错杀。
制备好的CAR-T细胞准备输入人体，宾夕法尼亚大学医学院
为什么说它靠谱及研究很久了呢？
从20世纪80年代晚期，以色列魏茨曼科学研究学院的化学家兼免疫学家齐利格-伊萨哈(Zelig Eshhar)开发了第一种CAR-T细胞。一直到今天，全球的科学家一直在研究这种疗法在各种疾病上的应用，其中研究最多的还是癌症的治疗，同时也取得了很多的成绩。


截止2017年，约超过50种针对实体肿瘤的CAR-T细胞临床实验正在研究过程中，但这些大多数都处于早期阶段。一些针对实体肿瘤的CAR-T细胞和相关抗原包括：
具有癌抗原GD2的神经母细胞瘤、转移性黑色素瘤和骨肉瘤；
具有癌抗原EGFR的肺癌、大肠癌、卵巢癌、胰腺癌；
具有癌抗原HER2的乳腺癌、卵巢癌、肺癌、胰腺癌、晚期肉瘤；
具有癌抗原GPC3的肝癌、肺部鳞状细胞癌；
具有癌抗原IL-13Rα2或者EGFRvIII的胶质母细胞瘤。
原文出处：
https://zhinan.sogou.com/guide/detail/?id=316512825595搜狗指南，作者：问上医
Tisagenlecleucel药物
并且在2017年8月美国CFDA批准了两种CAR-T细胞疗法真正的用于临床治疗。
一种，用于治疗患有以下疾病的儿童急性成淋巴细胞性白血病( ALL )。此疗法及药物（Tisagenlecleucel）的生产商为瑞士诺华制药。
一种，用于患有晚期淋巴瘤的成人。


在治疗艾滋病领域一直也有很多的研究，比如：
2017年，加尼福尼亚大学洛杉矶分校的科研人员，发表在PLOS Pathogens上的一篇论文《Long-term persistence and function of hematopoietic stem cell-derived chimeric antigen receptor T cells in a nonhuman primate model of HIV/AIDS》中，研究人员设计出了一种携带嵌合抗原受体基因的造血干细胞。他们利用造血干细胞（造血干／祖细胞或HSPC）携带嵌合抗原受体基因，制造出了能够检测并破坏HIV感染细胞的CAR－T细胞。
更值得一提的是，这些经改造的CAR-HSPCs在非人灵长类动物模型中维持了两年多的时间，表明这一创新疗法有望提供抗艾滋病病毒的长久免疫力，并且是安全的。
原文链接：https://journals.plos.org/plospathogens/article?id=10.1371/journal.ppat.1006753


但是在人类临床的实验一直还没有突破性的进展。
所以很高兴在中国也能有如此的研究进步，无论他们最后的临床实验成功与否，这都将是对艾滋病人及医学科研事业一大进步。
同时也期待这种方法将来用于更多的疾病治疗。

铁笔居士

谢邀~
特地去查了专利，倒是没问题。
最近几年，先是基于嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor，CAR）肿瘤免疫治疗技术在白血病和淋巴瘤等肿瘤的免疫治疗中取得了一些效果，让人看到了CAR治愈肿瘤的曙光。所谓CAR就是由抗体靶向区域与T细胞激活胞内信号区融合而成，从而赋予细胞特异性抗原识别能力。CAR本身具有高亲和力和MHC非依赖性等优点，在肿瘤免疫治疗中用到的3代CAR就是由两个CD28及4-1BB、CD3ζ偶联构成，可增强T细胞杀死瘤细胞的能力并延长其在人体内的存活时间。
2017年，FDA 已经批准了第一个针对癌症的基因疗法—CAR-T 疗法。
采用CAR-T疗法治疗艾滋病也并不是新概念，其实早在1994年就有科学家尝试过用CAR-T治疗HIV感染。当时选取的是CD4序列作为单链抗体，通过将HIV特异性的单链抗体的可变区(scFv))或天然的CD4分子中的抗原识别/结合区域连接到CD8+T淋巴细胞受体的胞内T细胞激活区域产生了HIV特异性的CAR-T细胞，可用于结合感染细胞表面的gp120，该细胞可以杀伤表达HIV-1包膜蛋白的细胞，通过验证其确实具有杀死部分感染细胞的功能。
两位教授采用CAR-T治疗艾滋病不是“开创性”的，只是对前人方法的完善和升级。理论上，CAR-T疗法能够靶向杀死HIV，尤其对消灭“病毒储存库”有效。而实际上，CAR-T疗法是否能够完全清除经过cART治疗的HIV-1感染者的潜伏感染储存库人们还不得而知。
此时“妄言”治愈艾滋病和诺贝尔奖明显有点“不接地气”了。
因为治疗、功能性治愈、彻底治愈艾滋病是完全不同的概念。
先说治疗，艾滋病治疗的目标包括三个方面：病毒学目标是最大程度地降低病毒载量，将其维持在不可检测水平的时间越长越好；免疫学目标是获得免疫功能重建和／或维持免疫功能；终极目标是延长生命并提高生存质量。
现阶段最安全、最可靠的艾滋病治疗方法仍然是“联合抗病毒治疗”。
再说功能性治愈，不能完全消除病人体内的病毒，但可以长期抑制病毒复制、减少病毒载量，即使不应用抗逆转录病毒药物也可使患者病情得到长期缓解。曾经被广泛认可的“功能性治愈”案例包括“波士顿病人”和“密西西比案例”。波士顿案例采用的是“移植健康人骨髓”的方法，密西西比案例则是婴儿出生即采用“大剂量药物进行抗病毒治疗”。这些案例停药后都曾在一段时间内检测不出HIV，但后来都“复发”了。
这次的CAR-T治疗能否功能性治愈艾滋病，还需要“让子弹飞一会”。
最后说治愈，目前全世界只有一例被公认的艾滋病治愈案例，即“柏林病人”，他的治愈是通过移植携带有CCR5-Δ32突变骨髓的方法才成功治愈艾滋病。但是其手术风险太大，不具有临床推广的条件，具体“柏林病人”的治疗过程可以看我之前的回答。
现阶段，CAR-T治愈艾滋病还需要解决一系列实际问题，谈攻克艾滋病犹如“天方夜谭”。
两位武科大教授采用CAR-T方法是“参考”前人的做法，首先提供了一种单链抗体ScFv，这种单链抗体能够识别HIV病毒感染细胞表面的gp120。教授们构建的CAR-T即抗HIV感染的嵌合型抗原受体其结构如上图所示，这次发明专利构建的PTK-EF1α-N6慢病毒载体结构如下图：
这种经过基因改造和修饰后的Ｔ细胞可以特异性识别HIV抗原，但同样也会面临一些问题：
CAR-T半衰期为几十天到百天，这种治疗是否可以长期发挥作用；
CAR-T细胞回输后，一定会遇到细胞死亡和CAR分子的丢失的情况；
初期费用昂贵，提取T细胞，制备CAR-T细胞需要几十万的费用；
如何避免CAR-T细胞调动免疫系统对身体重要细胞的杀伤；
本身实验样本量还太少，本次CAR-T细胞可能也存在设计缺陷。
不吹不黑的讲，方向对了，媒体有明显“夸张”的成分，艾滋病功能性治愈还需要教授更多的努力。
以上~

赤月

感谢邀请。对这个领域最多只算一知半解，写一点也算自己温习一下，谬误之处欢迎指正。
结论：昨晚终于下载到了张教授等人的几个专利——不止报道中提及的这一个。原来他们构建的就是bNAb CAR，通过更换抗体在2017申请了3个专利。关键在于，这些中和抗体都是美国的研究机构之前找到的（能找到一个有效的bNAb，差不多就是一篇Nature级别的论文成果了）。所以说这些专利的新意嘛……我就不多评价了。
（题外话：张教授作为生物学教授，不仅懂得CAR-T，还通晓食品工程、水文科学、建筑工程等——具体请参考CNKI。所以，懂得我的意思吧？）
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最近几年，CAR-T作为一种过继性细胞治疗技术，受到了广泛关注。那么何为过继型细胞治疗，何为CAR-T？可以用比较简单的两段话总括：
过继性T细胞疗法：将抗原特异性T细胞从患者体内分离并大量扩增，然后重新输注到患者体内。其中一种方法是：使用逆转录病毒载体，在输注之前将抗原特异性T细胞受体（TCR）基因转移到分离的T细胞中。由于T细胞有成为记忆细胞的能力，方案可以具有长期效果，并且不需要考虑组织相容性，因为输入的细胞来自患者本身。
另一种过继性疗法也使用逆转录病毒将基因导入患者的T细胞中，但涉及表达一种新型受体，称为嵌合抗原受体（CAR）。 如图1所示，CAR是融合受体，在细胞外是抗原特异性结构域，由抗体的单链可变区组成，它决定了构建的CAR-T细胞将要攻击的靶标；细胞内则是提供激活信号的CD3ζ片段和共刺激信号的CD28、4-1BB（CD137）片段。（第一代CAR只含有CD3ζ信号转导区，试验发现安全性和可行性不错，但疗效持久性存疑。第二代CAR的关键改进是包括了共刺激信号结构域，它们可以调节T细胞功能、持久性和对耗竭的敏感性。共刺激结构域也可影响CAR T细胞的记忆发育和代谢。由此，不同类型的共刺激可以对T细胞代谢重编程，以产生长寿、记忆细胞或短期效应细胞。）
图1. 天然的TCR（左）与三代CAR受体（右）
那么，这种治疗方法的意义是什么呢？
对于天然的细胞免疫而言，TCR可以识别的免疫原种类极为丰富，但是也有一些局限：其一是依赖于MHC分子的呈递，而防御体系多一个环节就多一个可能被“敌人”掐断的机会；其二则是针对T细胞，很多肿瘤或者病原进化出了各种逃逸机制。而以上两点对于CAR-T细胞则并不存在。
最近的CAR-T研究主要将该方法用于治疗恶性肿瘤，尤其是针对急性淋巴细胞白血病。比如药物Kymriah已经获准上市。在这种情况下，使用的CAR具有针对CD19、CD22等分子的特异识别能力。将这些转导的T细胞在体外扩增并转移到患者体内，可在许多患者中实现完全临床缓解（过程见图2）。
图2. CAR-T治疗的基本流程及一些改进策略
不仅是血液肿瘤，实体肿瘤也可以作为目标，受体啥的换换就是了（当然也不是这么简单，实体肿瘤有微环境作为巢穴，更难对付。这里作为一个大坑，没有能力展开写了）：
图3. 实体肿瘤的免疫抑制性微环境
以上看起来很美好。
然而，这种方法并非没有副作用。以针对急性淋巴细胞白血病的治疗为例，也会消灭患者的正常B细胞，以及造成其它一些严重后果（这是因为，CD19不仅仅表达于肿瘤细胞，正常B细胞也需要它作为共受体）。因为这些实验性治疗导致丧命的患者，也不是个例，比如：
看到没？按照作者的统计，仅仅2016年，这一疗法就“治死”6位患者。死因有CRS（细胞因子释放综合征）、神经毒性、脑水肿等。
除了显著的副作用，还有一些效果的局限性存在，比如复发之类的问题。精力有限不多讲了。
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下面回到正题，看一下CAR-T细胞治疗HIV研究的一些情况。
开始之前，我们应该对HIV侵染辅助性T细胞（CD4+ T细胞）时的吸附过程有所了解：
HIV主要的两种靶细胞嗜性
以上图示还是比较清楚的，后面的侵入、释放、复制、装配和出芽等步骤，限于篇幅不再多说。顺便提一下：病毒吸附时，gp120蛋白和受体（CD4）及共受体（CCR5或CXCR4二选一）结合，所以前几天闹得很厉害的CCR5基因编辑，真能彻底拦住HIV吗？
关于HIV感染，另一个还不太清楚的问题是潜伏感染如何建立。一个典型的假设认为：HIV通过入侵EMT细胞（正经历效应T细胞向记忆T细胞转变的过渡期），并出现病毒基因组跟宿主基因组的整合现象，最终形成潜伏状态。这样被感染的T细胞非常少（曾有研究估计，感染比例仅占到百万分之三，甚至亿分之三的T细胞），加上基因表达水平很低，所以很难被免疫系统察觉。
HIV的一些表达产物可以影响免疫系统的功能。注意下图中的nef基因，可以下调CD4和MHC分子的表达：
HIV基因组结构与主要功能
对于HIV的CAR-T疗法，先总结一下此类研究的大致状态：早在1994年，研究者就构建了特异性识别HIV囊膜蛋白的CD4-CAR-T细胞，并在90年代后期进行了临床试验。然而，尽管这一方案安全易操作，但却没有实现理想的持久性效果。此后，很多研究开始了对CAR-T细胞受体设计的新探索，并进行了一些新的I期临床试验。
目前可以肯定，相比自然发生的效应T细胞，CAR-T在抗击HIV的功能上确有许多优点（见下表）。表中内容翻译出来实在蛋疼，简单介绍一下：

CAR T细胞对HIV而言具有不可逃逸性 CAR T细胞不依赖于MHC的辅助，所以不惧怕HIV对MHC的下调 CAR T细胞识别的HIV囊膜蛋白在复制过程中必然在感染的细胞表面呈现，无法掩藏；  而且工程设计可以使CAR T识别囊膜蛋白多个区域，增强亲和力； CAR T细胞不依赖于CTL，并且可以减轻患者内源CTL的耗竭； CAR CD4+T细胞可以辅助CAR CD8+以及内源CTL的免疫应答；精心设计的CAR受体还可以诱导CAR CD4+T细胞向不同的辅助性谱系分化，调节免疫反应；

虽然具备以上优点，但若想成为广泛应用的HIV治疗策略，CAR-T细胞必须做到：

能够克服HIV逃逸； 能够有效对抗HIV毒株的多样性； 自身是非免疫原性的，以便能够在体内作用数十年； 能够清除潜伏的HIV病毒库； 自身不被HIV感染； 目前尚不清楚HIV特异性CAR-T治疗的副作用有多重，但是应提防发生CRS的可能；

为了提高CAR-T细胞识别HIV的效率和广谱性，很多新的CAR受体被设计出来。下面我们看几个基于CD4分子的CAR结构，如图4：
图4. 针对HIV的CD4 CAR受体
其中，bNAb是“broadly neutralizing antibodies”的缩写，即“广泛中和抗体”，意思是：具有多个HIV毒株结合能力和独特的中和（预防感染）能力的抗体。比如上图中识别gp120保守区的bNAb，可以单独使用或者跟CD4部分结构域联合作用。CRD是“carbohydrate recognition domain”（碳水化合物识别结构域）的缩写，它来自人类C型凝集素，可以结合病毒聚糖中的保守结构。但是，HIV依然有可能突变而逃过bNAb的识别；而CRD则可能与正常细胞结合，导致脱靶效应。这都是以上方案的潜在缺点，还需要想办法改进。
提高CAR-T抗HIV广谱性举例完毕。下面到了该班门弄斧，简述改善CAR-T效应持久性的策略的时候了。
（发现这部分内容真是个坑，超过了预期的长度……先缓一缓看点资料才行）
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图片来源:

June C H, O’Connor R S, Kawalekar O U, et al. CAR T cell immunotherapy for human cancer[J]. Science, 2018, 359(6382): 1361-1365. Brudno J N, Kochenderfer J N. Chimeric antigen receptor T-cell therapies for lymphoma[J]. Nature Reviews Clinical Oncology, 2018, 15(1): 31. Newick K, O'Brien S, Moon E, et al. CAR T cell therapy for solid tumors[J]. Annual review of medicine, 2017, 68: 139-152. Maldini C R, Ellis G I, Riley J L. CAR T cells for infection, autoimmunity and allotransplantation[J]. Nature Reviews Immunology, 2018: 1.

表格来源：

Neelapu S S, Tummala S, Kebriaei P, et al. Chimeric antigen receptor T-cell therapy—assessment and management of toxicities[J]. Nature reviews Clinical oncology, 2018, 15(1): 47. Maldini C R, Ellis G I, Riley J L. CAR T cells for infection, autoimmunity and allotransplantation[J]. Nature Reviews Immunology, 2018: 1.

孔子世家

希望中国的科技记者和编辑有点敬业精神。写文章的时候，不要觉得哪些词听着过瘾就敢用。
医药领域的“重大突破”几乎是有定义的。
看起来是一期试验，两例患者，随访期最多九个月……这么急于报导是为什么呢？
另外，西奈山大学是什么鬼？只知道西奈山医院。
很多答主已经解释过了CAR-T的原理，但真正对此疗法进展有了解，去搜了相关背景，而且有正常生物医学思路的仅有几个。请大家看 @杀生丸 @2-20滑膛枪等96人 的回答。
这个尝试必然是不新的，只能算是CAR-T在抗HIV的应用，而且不能算开创性的应用，看起来只是一种重复。这种类型的应用离诺奖边儿都不沾。
CAR-T在实体瘤治疗上尝试了多年，总体来说不尽如人意，路还有很远，即使起作用的也说不清成功原因。CAR-T治疗HIV的路不一定更容易。
从伦理上，只希望这两位参与试验的患者是真的获得知情同意，还知道他们有其他治疗选择。通常这种新疗法尝试都是从难治性（refractory）和复发性（relapse）患者入手，因为没有更好的办法。而文中没有提到这一点。
不要提为中国科学家正名，这个新闻完全没有体现这一点。即使中国生物医药界急功近利、好大喜功，也要有基本的严谨精神，从科学家到科技新闻工作者都是。
ps. 虽然说贺建奎的做法在业界遭到极大反对，本人也觉得他是投机分子，但对新闻报道本身来说，报道他没有任何问题，这两个试验的意义是有差别的。贺建奎试验的意义，在于做法本身，他冒天下之大不韪，这样做了就是大新闻，当然如果成功了是另一条新闻；CAR-T治疗AIDS的意义在于是否成功，尝试本身没多大报道价值，而显然现在讨论成功还为时太早。

孔子世家

虽然专业方面不是很懂，网上也有些质疑的声音，但方向应该是积极的。科研研发需要时间和资金的投入，而科大是真的穷，希望新闻的出现有助于教授们更顺利地进行后续的研发。
为母校骄傲。

铁笔居士

在这次贺建奎事件中，中国生物伦理专家邱仁宗接受采访时曾经说过 :


【我最讨厌科学家通过媒体发表他的成果。】


【科学家通过媒体发表他的成果，让科学家如何审查研究？】


【科学发现，我认为，不是在科学论文发表那一天，别的科学家能够重复你的结果那个时候，才能说你做了发现。】

赤月

今天是世界艾滋病日，传出这样的新闻绝对是件好事。
一年前两位教授已经申请专利并且在今年10月份获得国家颁发的专利书。
2014年，张同存教授在光谷注册成立武汉波睿达生物科技有限公司，将CAR-T技术进行成果转化，并通过股权融资的形式筹集到8000万元用于临床研究。
他表示，要想持续CAR-T免疫细胞治疗艾滋病的研究，大约共需2亿元的资金投入


在两例临床试验中，一例治疗3个月，HIV指标迅速下降；
一例治疗9个月，已完全清除HIV。
临床研究证明，CAR-T不仅能中和血液中的HIV，而且还能杀死处于休眠状态的已感染HIV细胞。




一、什么是CAR-T治疗方法？
看到有很多答主答的很详细，大家不一定看的懂。
我继续用自己简单的风格来解释一下它的原理。
这个技术是一种“基因工程改造治疗”技术，此前该项技术在美国已经被用于治疗肿瘤，这是当前唯一能够清除艾滋病毒而非抑制的方法。
此前，两位教授通过该项技术已经临床治愈了350人，90%以上的患者接受治疗后体内的肿瘤细胞没有在此出现。


科学家从患者身上采集血液，提取出T淋巴细胞（人体的免疫细胞之一，身体健康的卫士，接下来我简称T）。
将免疫细胞T分离后，运用基因工程技术和重新对其进行改造设计为CAR-T细胞。


将重新设计后的细胞进行增殖，即将其扩增到数十亿、上百亿。


将扩增后的细胞重新输回患者的身体，这些经过改造的免疫细胞则可以像警察抓捕犯罪分子一样在体内识别并且摧毁HIV病毒。


二、该方法的局限性
1.然而很可惜的是，这个方案目前积累的数据依然不够。
至于能不能算是成功彻底治疗艾滋病需要等待三年以确定艾滋病病毒会不会复发，一旦成功将为艾滋病患者带来福音。

张同存教授道：我们此前通过武汉市医疗救治中心联系到两名艾滋病病毒携带者，进行治疗。其中一位经过CAR-T免疫细胞治疗，9个月体内没有发现艾滋病毒。但从临床上来说，必须随访三年不复发，才能称为“治愈”。

2.另外一个局限性就是费用将会十分昂贵，大约在50万美元左右（可能会更高）。


最后期待三年后这项技术能够经得住实践检验，为我国数万患者重新带来生活的希望。
——————
觉得看懂了给个关注吧，我是 @唯握

孔子世家

在此之前，价格再高能够治愈吗。创造的意义不在于是否能使用，但是开阔了一个路径。才可以供后人去走。


君子爱学，取之有道。
相比于，某些莆田系医院，大学无良教授。


如果可以临床使用，
武科大这两位讲授，将中国的医学道德，科研水平，科学家道德，重新拉回起跑线。


不可谓不是，挽狂澜于既倒，扶大厦之将倾。


不只是改变基因，才可以治疗疾病，科技，医学，不仅可以不改变人，更可以治疗人。


为我过奋斗在科研一线的科学家，医学家，狠狠的出了一口气。
中国是有被利益蒙蔽，无关心道德伦理的无良知识分子。
更有真心实地为人类做奉献，的中国脊梁。


同时表明立场，

赤月

就我校医学院这水平。。。这个事出来，无疑是放了个大卫星。但是舆论并没有热炒，其实是好事。鉴于这几年生物领域这种伪突破的新闻太多。在各方没有对这个技术进行确认之前，这种较为低调的处理是最好的方式。如果确实是新成果，再来一轮热炒也不迟。如果是伪突破，就当放个屁给放了，这种事舆论三五天也就过了。
希望是真的突破。
啊生科院的，新院系啊。不愧是二十一世纪的学科啊，我们学校都有了

赤月

如果成功确能治愈艾滋并且副作用在可控范围内，那这两位教授会成为诺奖的竞争者。

赤月

一个骗局而已，新闻媒体无知， 下面的评论也好不到哪里去。核心问题就三个：1. 张同存研究CART的水平如何？2. 张同存是不是第一个研发针对HIV 的CART细胞的人？3. 张同存的HIV CART人体临床试验是否合理合法？
第一个问题， 张同存教授的学校官网显示他搞生物物理学出身， 没有什么以通讯作者身份发表的CART文章, 主要的研究方向也不是CART，从国家拿的的研究经费和CART无关， 所以我严重怀疑他做CART研究的水平。
张同存首先是生物物理学出身， 主要搞心血管疾病和肿瘤研究。
然后发表文章和CART无关：
从国家拿的的研究经费与CART无关：
第二个问题，他根本就不是第一个研发针对HIV CART的人，我随便就搜到两篇美国学者发表的HIV CART文章放在下面：
说清楚一点，别人专门搞CART的人早就搞了，文章也发表了，张同存这没有什么CART研究背景的人跳出来说自己做出重大突破，还申请了国家专利，国外根本就没人报道，即使报道估计也会是讽刺中国又出了一个忽悠大众和国家的骗子教授，骗得新闻媒体和老百姓团团转，大家一起狂欢。


第3个问题，我根本就没有在Clinicaltrials官网找到他人体临床试验的记录，中国是有人在搞，但是在官网注册的根本就不是他的团队和武汉的医院。


总结一下， 一个基本没有CART研究资质的三流生物学院的院长，在没有基础研究和动物模型验证的情况下， 根据国外的研究结果土法上马了HIV CART项目，没有在国际临床试验官网注册就上了人体试验， 没有公开发表研究数据就申请了国家专利，国内媒体大肆吹嘘，接着这股风他现在又在争取拿几亿的风险投资。


最后补充一下使用CART治疗HIV的专利， 我随便用Google一搜，就出来一堆， 下面这个是2013年的，这时候张同存教授还没有从事CART研究。


这就是中国CART研究的乱象，做手术的外科医生，号称天下第一刀的搞CART, 肿瘤内科搞肺癌靶向治疗的也搞 CART， 做心血管疾病出身的张同存赶紧找个热点搞艾滋病CART, 捞几亿的风险投资再说。


我说你们这些评论的，写评论之前去这位教授的学校官网稍微看一下就知道这基本是个骗局了，再上PubMed查一下文章，http://Clinicaltrials.gov官网查一下他的临床试验，这个骗局就水落石出了。


被人卖了还帮人数钱， 这就是我对很多回答和点赞这些回答者的评价。

铁笔居士

作为武科大的学生，对这件事情无疑是感到骄傲的，但还是希望群众能够理性看待，这一事件受到如此关注是有一定外在关联的。关于研究本身依然存在风险无法评估的问题，希望两位教授能够继续研究，取得更大的成功。

孔子世家

你乎总有一些人不知事实真相而尬黑，对于这种心怀济世救人之志的优秀科学家有什么可黑的？
1.因为项目合作与两位教授有一些接触和了解
2.新闻是真的，怀疑假新闻甚至说假论文的歇歇吧
3.专利能不能申请是相关法律条文决定的，不是吃瓜群众口嗨就能左右的，尬黑的歇了吧。至于论文可以自行上网查阅
4.是重大突破没错，至于诺奖级还差的远，只是科学前沿的跟随者，CAR-T技术研究已久。
5.贺建奎韩春雨这样的科学家不能代表广大默默耕耘的科研工作者们。张顾两位教授都非常务实人很好。
6.科学前沿必然是不被大多数人所了解的，但是不知情不代表可以尬黑。


首答，看答案很气。
喜欢清净，匿了

孔子世家

其中之一是同班同学，前几天群里就在说这件事情，同学很低调的说，现在还只有不多的几个病例，还没有进入临床三期，真正的效果需要有大面积的临床验证。

孔子世家

之前上学的时候与张老师有合作，只从学术上讲，张老师心中自有天地。

赤月

抗击艾滋病任重而道远！
简单说一下这个事。
1，艾滋病病毒，要入侵人体细胞艾滋病毒发病，需要借助于细胞表面的CD4分子群……。CD4分子就像细胞大门的门锁插口，而艾滋病毒表面有一种能与CD4分子结合的蛋白质钥匙。两者结合，艾滋病毒就能打开宿主细胞膜，将病毒内部的遗传物质~注入宿主细胞。在一系列整合操作之下，病毒遗传物质被整合进宿主细胞的DNA，利用宿主细胞，繁殖自身！继续重复这一，入侵-整合-繁殖-再入侵，过程。
2,艾滋病毒，最大的杀手锏，就是破坏人的免疫系统（重点致使免疫T细胞死亡），导致其他细菌，病毒，癌瘤细胞，致病微生物等等，有机可乘。艾滋病最后致人死亡的多是并发症！
此次两位教授的成果，
是先从患者体内提取免疫T细胞，通过各种生化技术对免疫T细胞进行改造（抗体嵌合），使T细胞能屏蔽艾滋病毒的入侵，并且能对被艾滋病毒入侵整合的宿主细胞，发动攻击！消灭艾滋病在人体的繁殖传播源头！
将改造后的免疫T细胞，利用生物技术在体外扩增之后，再重新注射入患者体内。
但此成果，还是有些需要商榷的地方。
1，艾滋病毒会入侵人体的多种类型的组织细胞，被改造后的免疫T细胞会进行无差别攻击。但人体有些细胞是不能被乱攻击的，比如大脑神经细胞。虽然大脑神经细胞有一定的免疫豁免权，但事无绝对，大脑炎症也是存在的。一旦大脑神经细胞被攻击，后果~！
2,有良好效果不等于就能根治！这种疗法，在停止治疗后，可能存在反弹问题！
……
CRISPR/CAS9基因编辑技术。利用基因编辑技术治疗艾滋病，有删除宿主细胞内被整合的艾滋病毒基因，的研究方向。也有通过删除人类自身相关基因而使艾滋病毒无法侵入人体细胞（抗艾滋病的基因编辑双胞胎，就是这一方向。）
题外话（不针对此次成果！），
专利发明也分“核心”专利，和不痛不痒的“充数”专利！别一看见专利两字就激动的两眼昏花！市面上交“专利智商税”的一大堆！

孔子世家

2017年12月11日,中国首个CAR-T临床申请(CXSL1700201)获得CDE正式承办受理。


　　金斯瑞生物科技旗下南京传奇生物科技有限公司提交的CAR-T疗法中国临床申请(CXSL1700201)获得CDE正式承办受理,这标志着中国细胞治疗行业临床进度竞赛起跑正式开始。




　　美国FDA官方网站宣布批准诺华CAR-T细胞疗法——Kymriah——正式上市,这是“一项历史性的行动,使美国第一种基因治疗方法得以实现,从而采取了一种新的治疗癌症、其他严重和危及生命的疾病的方法。”


　　2017年12月5日复星凯特生物科技有限公司在上海张江举办了以“治愈肿瘤、引领未来”为主题的细胞治疗基地启动仪式暨CAR-T科学研讨会
CAR-T,全称: Chimeric Antigen Receptor T-cell immunotherapy,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。


　　这种新型细胞疗法已经出现很多年,但近几年才被改良并使用到临床上。其基本原理就是利用患者自身的免疫细胞来清除癌细胞,但这是一种细胞疗法,而不是一种药。

1. 从癌症患者自己身分离免疫 T 细胞;


　　2. 利用基因工程技术给 T 细胞加入一个能识别肿瘤的细胞,并且同时激活 T 细胞杀死肿瘤细胞的嵌合体,普通 T 细胞立马华丽变身为高大上的 CAR-T 细胞。它不再是一个普通的 T 细胞,它是一个带着 GPS 导航,随时准备找到癌细胞,并且发动**性袭击,与之同归于尽的“恐怖分子”T 细胞。
　　3. 体外培养,大量扩增 CAR-T 细胞,一般一个患者需要几十亿,乃至上百亿个 CAR-T 细胞,往往患者体形越大,需要的细胞越多。
　　4. 把扩增好的 CAR-T 细胞输回患者体内。
　　5. 严密监护患者,尤其是控制前几天身体的剧烈反应(原因后面会解释),然后就搞定收工。
CAR-T在临床使用仅三年左右的时间,是否能彻底治愈癌症还无法定论,但它的早期是非常成功的。随着技术的继续改良,CAR-T是绝对值得期待的。






　　患者在接受CAR-T疗法时同时也巨大的临床风险:


　　细胞因子风暴,或“细胞因子释放综合征”。


　　虽然CAR-T杀癌细胞实在极快极有效了,但会瞬间在局部产生超大量的细胞因子,引起惊人的免疫反应,会导致患者超高烧不退。一旦控制不好,很可能人就救不过来了。


　　所以,一定要严密监护患者。


　　产生的原因是 T 细胞在杀死其他细胞比如细菌、病毒的时候,会释放很多蛋白,叫细胞因子,它们的作用是激活更多的免疫细胞来一起对抗这些病原体,这种正反馈机制保证了对病原体的快速清除。


　　不多大家可以放心,现在的临床经验已经比较丰富了,对细胞因子风暴有了提前准备,而由它带来的风险也是完全可控的。


CAR-T技术的中国优势:


1、CART疗法将成为创新药里面审评进度最快,中国与国际差距最小的创新医疗技术,2年左右就可以上市;






　　2、目前,国内拥有CART企业超过100家,不乏产品质控,成本控制以及渠道资源有优势的CART疗法企业;


　　3、CART疗法在国内预期价格为30-50万元,相比国际的50万美金有绝对的竞争力;


　　4、借助国内成本及产业化优势,中国可能成为CART
(摘至网络，仅供参考)

孔子世家

听到这个消息很欣喜，但是冷水来了。
这两位2015年宣布治愈白血病
请理性，拒绝无脑吹大，搞清楚再发言谢谢。知道学术界在国际已经很臭了吗？抄袭造假泄密我就不用举例了，还嫌不够乱？生怕别人不知道我们很多人没有智商？学术不分高低贵贱，能够脚踏实地，有真正的底气，真刀真枪痛击列强的丑恶嘴脸，哪怕只取得了一点点的真实进步，你也是大国巨匠，民族脊梁，不是靠自我陶醉，粗糙的实验，大批自己人的无端吹捧来打自己的脸的好吗？
我想请问袁隆平院士如果也是成名于在这个高速时代，做出一点成就就已经被推出银河系，如果袁隆平院士也是如此妄自尊大，好大喜功，他能够做到如此巨大的成就并且一个一个刷新纪录吗？他首次出名直接发布大标题说自己
解决全世界粮食问题了吗？
解决全世界贫穷人口吃饭问题了吗？
解决全世界饥饿问题了吗？


评论区惊现杠铃，统一回复一下。
不觉得总是很讨巧吗？前人成果回来加工一下跑跑数据，国内申请一波专利。大标题吹一波。我想问评论区某些同志，既然两个教授的成果这么吊炸天，15年以来你真真正正是因为他们的研究成果受益了吗？还是国外技术引进？国内紫光龙芯之流的骗补贴大法了解一下，利国利民。
如果真的那么牛逼，屠呦呦的青蒿素得诺奖了，他们就不谈诺奖了，拿一个拉斯克试试？白血病，艾滋病到现在依然是世界难题，不知道？没听过？会不会百度，别告诉我你们都是去莆田。屠呦呦经历了多久的黑暗和辛苦实验才拿出成果的？履历二人自行百度。15年一共布，立刻投产治病？真6。
如果他们真的是柳叶刀，自然，科学上发论文的重大人类疾病突破，真东西。我们还需要年年意淫三体得诺奖吗？还需要那么多媒体哀叹屠呦呦下一个生理或医学奖诺奖很远吗？更重要的是，会盖过基因编辑婴儿的风潮吗？铺天盖地的吹在哪里。
专业回答，业内人士分析请参照本问题回答下 @暴躁泰迪熊 ，谢谢。

赤月

早先刚在空间里发现这个事的时候，某乎相关问题不过十个回答，而另一件关于艾滋病的事反而热度过两亿。




有些真实